研究目的

杜氏肌肉萎縮癥也稱杜氏肌營養不良癥 (DMD) 是一種神經肌肉疾病，可導致慢性呼吸功能不全和呼吸衰竭。使用家庭無創通氣 (NIV，無創通氣呼吸機) 與改善結果有關，包括降低死亡率。盡管無創通氣很重要，但促進無創通氣呼吸機最佳使用的因素和不依從的決定因素尚未得到嚴格檢查。此外，鑒于杜氏肌肉萎縮癥的呼吸問題跨越兒童期和成年期，因此需要對寬泛年齡組進行檢查。本研究的目的是 (1) 評估無創通氣呼吸機在包括兒童和成人在內寬泛杜氏肌肉萎縮癥患者中的使用情況； (2) 確定無創通氣呼吸機使用時間和無創通氣呼吸機不依從的生物學和社會經濟學決定因素。

方法

我們對 2016 年 2 月至 2020 年 2 月期間在相關兒科和成人神經肌肉疾病診所接受評估的所有杜氏肌肉萎縮癥患者進行了回顧性研究。無創通氣呼吸機的使用是根據設備下載客觀數據確定的。我們先驗地將不依從定義為每晚使用 <4 小時，量化為在診所就診后 6 個月內的 30 天內低于此閾值的夜晚百分比。我們還評估了這段時間內無創通氣呼吸機的平均使用時間。檢查的預測因素包括人口統計學、社會決定因素和肺功能。

結果

確定了 33 名杜氏肌肉萎縮癥患者，其中 29 名（87%）正在使用無創通氣呼吸機（13 歲 < 21 歲）。平均年齡為 22.9±6.6 歲（范圍 13-39 歲），BMI 為 23.4±10.4 kg/m2，坐位用力肺活量 (FVC) 為預測值的 23%±18%。平均每晚無創通氣呼吸機使用時間為 7.4±3.8 小時，不依從夜晚的平均百分比為 13%±30%。在單變量分析中，年齡不能預測使用情況。用力肺活量較低的患者無創通氣呼吸機使用小時數較高 (p=0.01)，且呈現不依從下降的趨勢 (p=0.06)。估計家庭收入較高的患者顯示出使用時間增加和更少不依從的趨勢（均 p=0.08）。多變量分析發現，更高的經濟收入、更高的 IPAP吸入壓和更高的碳酸氫鹽最能預測使用時間的增加。收入較低或用力肺活量較高患者的不依從率更高。

結論

在這個成人和兒童杜氏肌肉萎縮癥患者隊列中，大多數人在使用無創通氣呼吸機。雖然肺功能較差使用小時數較高，但所檢查的因素仍無法解釋顯著的變異性。在一些個體中觀察到呼吸機不依從，包括那些已到疾病晚期的個體。進一步的調查應側重于以患者為導向的評估結果，以定義整個疾病范圍內的最佳無創通氣呼吸機使用量，并確定應對不依從問題的策略。

（葉妮摘自   J Clin Sleep Med. Published Online:May 4, 2021）